پژوهشگران در یک کارآزمایی بالینی کوچک، روش ژن‌درمانی آزمایشی را روی مغز سه بیمار مبتلا به صرع مقاوم به دارو آزمایش کردند که تعداد تشنج‌های ماهانه آن‌ها را بیش از ۹۰ درصد کاهش داد. این روش با تزریق مستقیم ویروس مهندسی‌شده به بافت مغز، فعالیت نورون‌های مسئول ایجاد تشنج را کنترل می‌کند.
به گزارش ایندیپندنت، در این روش ویروس مهندسی‌شده ژن مشخصی را به نورون‌های تحریکی منتقل می‌کند. این سلول‌های عصبی در ایجاد و گسترش فعالیت‌های الکتریکی منجر به تشنج نقش دارند. هر سه شرکت‌کننده بزرگسال بودند و به‌دلیل ابتلا به اسکلروز هیپوکامپ، نوعی آسیب و بافت اسکار در ناحیه هیپوکامپ مغز، بین ۱۰ تا ۲۵ سال با صرع زندگی کرده بودند. آن‌ها با وجود مصرف چندین داروی ضدتشنج همچنان حملات مکرر را تجربه می‌کردند.
ژن‌درمانی برای کاهش تشنج‌های بیماران مبتلا به صرع
برای اجرای این روش، جراحان ویروس مهندسی‌شده را مستقیماً به بافت آسیب‌دیده مغز تزریق کردند. این ویروس طوری طراحی شده است که ژن موردنظر را به‌طور اختصاصی وارد نورون‌های تحریکی کند.
ژن منتقل‌شده باعث می‌شود این نورون‌ها بتوانند به داروی کلوزاپین (Clozapine) متصل شوند. کلوزاپین دارویی است که در این روش برای کاهش سرعت فعالیت الکتریکی سلول‌های عصبی بیش‌فعال به کار می‌رود. این رویکرد در دسته روش‌های Chemogenetics قرار می‌گیرد که با ترکیب دست‌کاری ژنتیکی و دارو، امکان کنترل فعالیت سلول‌های هدف را فراهم می‌کند.
مزیت این روش آن است که پزشکان می‌توانند با تغییر دوز دارو، شدت اثر درمان را تنظیم کنند. این ویژگی اهمیت دارد؛ زیرا در بسیاری از روش‌های معمول ژن‌درمانی، پس از واردکردن ژن به سلول‌ها، کنترل یا معکوس‌کردن اثر آن به‌سادگی امکان‌پذیر نیست.
دو ماه پس از درمان، تعداد تشنج‌های ماهانه دو شرکت‌کننده از میانگین ۴٫۵ مورد به ۰٫۵ مورد رسید. بیمار سوم نیز که پیش از درمان به‌طور میانگین چهار تشنج در ماه داشت، دیگر هیچ حمله‌ای را تجربه نکرد. در یکی از موارد، یکی از بیماران به‌طور اتفاقی مصرف دارو را متوقف کرد و دو بار دچار تشنج شد. پس از شروع دوباره مصرف قرص‌ها، حملات متوقف شدند.
با وجود این نتایج، تعداد بسیار کم شرکت‌کنندگان امکان نتیجه‌گیری قطعی درباره اثربخشی و ایمنی روش را محدود می‌کند. پژوهشگران قصد دارند وضعیت هر سه بیمار را در بلندمدت زیر نظر بگیرند و هم‌زمان برای انجام کارآزمایی‌های بزرگ‌تر آماده شوند تا مشخص شود این روش تا چه اندازه ایمن و مؤثر است و آیا می‌توان از آن برای درمان بیماران بیشتری با صرع مقاوم به دارو استفاده کرد یا خیر.
نتایج این پژوهش در The New England Journal of Medicine منتشر شده است.
![دانشمندان برای اولینبار اتصال زیپمانند دو مولکول DNA را مشاهده کردند [تماشا کنید]](https://static.digiato.com/digiato/2026/10/image-7-644x424.png.webp "دانشمندان برای اولینبار اتصال زیپمانند دو مولکول DNA را مشاهده کردند [تماشا کنید]")
